Минздрав одобрил исследование генотерапевтического препарата «Тянасен» от одноименной компании. Планируется I фаза исследования. Разработка «Тянасена» была выполнена за счет пожертвований родителей детей с редким неврологическим заболеванием — эпилептической энцефалопатией, вызванной мутацией в гене GNAO1.

Минздрав выдал ООО «Тянасен» разрешение на проведение I фазы клинического исследования генотерапевтического препарата «Тянасен». Соответствующая запись опубликована в государственном реестре КИ. Компания планирует оценить эффективность и безопасность препарата ASO-GNAO1 («Тянасен») у пациентов с GNAO1-энцефалопатией c эпилепсией и двигательными нарушениями при интратекальном введении повторных возрастающих доз, указано в протоколе исследования.

Согласно данным ГРЛС, исследование подразумевает участие 15 пациентов. Испытания предполагают проводить на базе Научно-исследовательского клинического института педиатрии им. акад. Ю.Е. Вельтищева. Результаты исследования должны быть известны в конце 2024 года.

Разработчик лекарства привлек к исследованиям компанию ООО «Лиганд ресерч», которая занимается проведением клинических исследований. В январе 2023 года GxPnews опубликовал колонку профессора, доктора биологических наук, заведующего отделом биологических испытаний Института биоорганической химии им. М. Шемякина и Ю. Овчинникова РАН Аркадия Мурашева о разработке лекарственных средств.

Автор упоминает и препарат «Тянасен», который представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, то есть относится к той же группе препаратов, что и «Спинраза» (нусинерсен) от СМА. В статье также сказано, что субстанция для будущего препарата «Тянасен» была синтезирована в Китае.

Инициатором разработки этого лекарственного средства выступили родители детей, страдающих заболеванием GNAO1-энцефалопатия. Это редкое генетическое заболевание, при котором в младенческом возрасте возникают эпилептические приступы, а также двигательные нарушения и задержка развития. Программа доклинических исследований «Тянасена» была выполнена за счет пожертвований в объеме, необходимом для получения разрешения на проведение клинических исследований, написал Мурашев.